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2018.04.08 转座子用于 CAR-T 细胞基因转导
转座子用于 CAR-T 细胞基因转导概述自然界中，转座子是含有转座酶基因的离散 DNA 片段，侧翼是含有转座酶结合位点的末端反向重复序列（TIR）。转座酶...的基因组整合可使目的基因长期有效表达。SB 转座子的基因组整合是比较随机的，需要一定的方法来提高这些非病毒载体的安全性。转座子在 CAR-T 细胞基因转导中的
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2015.04.29 安进癌症免疫治疗药物T-Vec未能打动FDA审评人员
治疗药物是一种可以杀死癌症的病毒，叫做Talimogene laherparepvec（或T-Vec），其是否能够改善总生存期尚不明确，其有效性尚值得怀疑。此次审评正值两天之后FDA一个顾问小组对T-Vec是否应该获批用于治疗黑色素瘤进行投票。FDA通常会接受顾问小组的建议。该顾问小组还将就显示对持久应答率有改善的主要
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2016.08.09 系统性红斑狼疮：达标治疗策略 「标」字何意
达标治疗策略（T2T）已被证明在一些慢性疾病如类风湿关节炎（RA）中非常有效。在系统性红斑狼疮（SLE）中，目前也已提出 T2T 策略，病情缓解是主要目... SLE 患者中，有 88.5% 的患者达到至少一次 LDAS，累计 LDAS 持续时间占 整个观察随访时间的 41%（患者平均随访 3.9 年）。其二
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2017.07.17 诺华 CAR-T 疗法获 FDA 一致推荐 友商亦赢得商机
的，但这是我们唯一的选择。」她称 6 岁的孩子使用改造的 T 细胞治疗后出现了发烧和严重的头痛，但至今仍没有发现癌症的迹象。新药 tisagenlecleucel 属于 CAR-T，即嵌合抗原受体 T 细胞，该疗法从个体患者中提取免疫 T 细胞，修饰细胞 DNA 以提高其发现和杀死癌细胞的能力，并随后将其注入患者体内
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2018.08.26 针对骨与软组织肉瘤的 TCR-T 细胞治疗
，但非远处转移的软组织肉瘤患者，化疗的作用尚有争议。TCR-T 细胞治疗肿瘤在 2015 年已有突破性进展，美国宾夕法尼亚大学、马里兰大学和英国 Adaptimmune 在世界一流杂志「自然医学」报告，高亲和力抗 NY-ESO-1 和 LAGE-1 特异性 TCR-T 治疗多发性骨髓瘤 (multiple
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2012.10.15 Postmenopausal Osteoporosis Recent Clinical Advances
Spine and Trochanter BMD-41Bisphosphonates ：General Molecular... of Calcium and Vitamin D Supplementation on BMD in Postmenopausal Women (con’t
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2020.07.16 高敏 ddPCR 检测 T790M 突变媲美 NGS，阳性率更高
研究背景：EGFR T790M 突变是一代/二代 EGFR-TKI 治疗失败后的主要耐药突变，目前第三代 EGFR-TKI 奥希替尼对这类患者有很好的疗效，因此，早期检测 T790M 突变就显得尤为重要。但检测 T790M 突变还有很多挑战：对于活检样本，由于治疗后的肿瘤组织纤维化和大量非肿瘤性间质组织，导致肿瘤分数
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2017.02.08 t(8;21) 染色体异常的 AML：氟达拉滨+阿糖胞苷优于单药
t（8；21）染色体异常是急性髓系白血病（AML）患者最常见的细胞遗传学异常，存在该染色体异常的 AML 患者通常预后良好，然而仍有 30%～40% 的患者会复发，含高剂量阿糖胞苷（HD-Ara-C，high-dose cytarabine）的化疗方案可治愈 50%～60% 存在 t（8；21）染色体异常的 AML
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2018.01.27 吉利德/Kite 与辉瑞联合试验 CAR-T-mAb 组合疗法
首批获得批准的 CAR-T 细胞疗法之一，该疗法将与辉瑞的试验性人源化 4-1BB 激动剂 utomilumab 进行组合，用于治疗难治性大 B 细胞淋巴瘤患者。Kite 发起的 1/2 期研究预计今年启动，早期试验的数据将用来「评价该组合疗法或 Kite 工程化 T 细胞产品与 utomilumab 类似组合疗法进一步
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2016.08.03 中国汉族帕金森患者 SNCA 基因 A53T 突变一例
α-synuclein 基因（SNCA）是 1997 年发现的第一个家族性帕金森病（Parkinson disease，PD）遗传基因，点突变（A53T... 50 个左右，多集中于意大利、希腊裔。点突变中以 A53T 最常见。亚洲人群中报道罕见，而中国人群中未见报道。新近报道了一例携带 SNCAA53T