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2018.04.08 转座子用于 CAR-T 细胞基因转导
转座子用于 CAR-T 细胞基因转导概述自然界中，转座子是含有转座酶基因的离散 DNA 片段，侧翼是含有转座酶结合位点的末端反向重复序列（TIR）。转座酶...的基因组整合可使目的基因长期有效表达。SB 转座子的基因组整合是比较随机的，需要一定的方法来提高这些非病毒载体的安全性。转座子在 CAR-T 细胞基因转导中的
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2020.12.18 T -大颗粒淋巴细胞白血病合并极重型再生障碍性贫血 ATG 联合环孢素治疗
T-大颗粒淋巴细胞白血病临床多表现为免疫异常；可合并极重型再生障碍性贫血；应用环孢素、糖皮质激素治疗效果不佳；换用ATG联合环孢素免疫抑制治疗可获得治疗反应。
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2015.04.29 安进癌症免疫治疗药物T-Vec未能打动FDA审评人员
治疗药物是一种可以杀死癌症的病毒，叫做Talimogene laherparepvec（或T-Vec），其是否能够改善总生存期尚不明确，其有效性尚值得怀疑。此次审评正值两天之后FDA一个顾问小组对T-Vec是否应该获批用于治疗黑色素瘤进行投票。FDA通常会接受顾问小组的建议。该顾问小组还将就显示对持久应答率有改善的主要
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2014.11.22 T-705抑制剂可成功治疗早期埃博拉病毒感染
埃博拉病毒出血热在撒哈拉以南非洲爆发，此病死亡率可达90%。目前，尚未有用于人体的疫苗或有效抗病毒治疗药物。本文，作者评估了吡嗪羰酰胺类T-705制剂在体内和体外对抗扎伊尔埃博拉病毒（EBOV）的效果。110μM的IC90合成后，T-705能以4个对数单位的强度抑制扎伊尔埃博拉病毒在细胞培养的复制
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2017.07.17 诺华 CAR-T 疗法获 FDA 一致推荐 友商亦赢得商机
的，但这是我们唯一的选择。」她称 6 岁的孩子使用改造的 T 细胞治疗后出现了发烧和严重的头痛，但至今仍没有发现癌症的迹象。新药 tisagenlecleucel 属于 CAR-T，即嵌合抗原受体 T 细胞，该疗法从个体患者中提取免疫 T 细胞，修饰细胞 DNA 以提高其发现和杀死癌细胞的能力，并随后将其注入患者体内
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2018.07.20 1 型糖尿病诊断不敢下？学好这几招
1 型糖尿病（T1DM）发病率增速快，由于目前 T1DM 需要终身依赖胰岛素治疗，给患者及家属带来不少经济及心理负担，T1DM 患者的生存现状不容乐观，故而 T1DM 的早期识别一直是众多内分泌专家研究的重点。来自南京医科大学第一附属医院的杨涛教授长期从事 T1DM 的相关研究，在 2018 年的南京大学内分泌代谢
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2012.09.19 第19届阿尔普-阿德里亚心脏病协会国际会议
Center, Semmelweis UniversityEmail: endre.zima@mkardio.huTünde CzétényiInternational Relations Manager, Hungarian
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2017.03.13 NEJM：改善 T2DM 血糖控制 减重手术+强化药物治疗赢了
糖尿病患者的长期有效性和安全性。研究全文发表在 NEJM 杂志中。研究者评估了 150 名 2 型糖尿病患者的 5 年随访结果，这些患者 BMI 在 27～43...结果表明，减肥手术对于 2 型糖尿病患者血糖控制存在持久获益，即使是对于 BMI 在 27～43 kg/m2 之间的轻度肥胖患者。此外，与单纯药物治疗相比，联合
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2021.06.23 CD56⁺ T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病病例分享
T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病（T-cell Large Granular Lymphocyte Leukemia，T-LGLL）是一种较为罕见的 T 淋巴细胞克隆性疾病，主要由细胞毒性 T 淋巴细胞克隆性增殖引起，诊断主要依靠临床病史、细胞形态学、流式免疫分型、TCR 基因重排[1]。流式细胞术在诊断 T
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2018.08.26 针对骨与软组织肉瘤的 TCR-T 细胞治疗
，但非远处转移的软组织肉瘤患者，化疗的作用尚有争议。TCR-T 细胞治疗肿瘤在 2015 年已有突破性进展，美国宾夕法尼亚大学、马里兰大学和英国 Adaptimmune 在世界一流杂志「自然医学」报告，高亲和力抗 NY-ESO-1 和 LAGE-1 特异性 TCR-T 治疗多发性骨髓瘤 (multiple
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2020.07.16 高敏 ddPCR 检测 T790M 突变媲美 NGS，阳性率更高
研究背景：EGFR T790M 突变是一代/二代 EGFR-TKI 治疗失败后的主要耐药突变，目前第三代 EGFR-TKI 奥希替尼对这类患者有很好的疗效，因此，早期检测 T790M 突变就显得尤为重要。但检测 T790M 突变还有很多挑战：对于活检样本，由于治疗后的肿瘤组织纤维化和大量非肿瘤性间质组织，导致肿瘤分数
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2014.11.11 颈椎术后髓内T2相高信号消散预示功能预后良好
MRI髓内T2相高信号见于大多数颈椎病患者。对T2相高信号进行分类，并判定其对手术后神经功能恢复有重要意义。基于T2相高信号的内容或质量（类型）。其质量可分为“边缘模糊”或“轮廓鲜明”，分别代表可逆转或不可逆转的髓内病理。对于颈椎病预后的意义，尚存在争论。而且，MRI T2相高信号手术后的转归，以及信号的消散与功能
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2017.02.08 t(8;21) 染色体异常的 AML：氟达拉滨+阿糖胞苷优于单药
t（8；21）染色体异常是急性髓系白血病（AML）患者最常见的细胞遗传学异常，存在该染色体异常的 AML 患者通常预后良好，然而仍有 30%～40% 的患者会复发，含高剂量阿糖胞苷（HD-Ara-C，high-dose cytarabine）的化疗方案可治愈 50%～60% 存在 t（8；21）染色体异常的 AML
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2018.01.27 吉利德/Kite 与辉瑞联合试验 CAR-T-mAb 组合疗法
首批获得批准的 CAR-T 细胞疗法之一，该疗法将与辉瑞的试验性人源化 4-1BB 激动剂 utomilumab 进行组合，用于治疗难治性大 B 细胞淋巴瘤患者。Kite 发起的 1/2 期研究预计今年启动，早期试验的数据将用来「评价该组合疗法或 Kite 工程化 T 细胞产品与 utomilumab 类似组合疗法进一步
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2016.08.03 中国汉族帕金森患者 SNCA 基因 A53T 突变一例
α-synuclein 基因（SNCA）是 1997 年发现的第一个家族性帕金森病（Parkinson disease，PD）遗传基因，点突变（A53T... 50 个左右，多集中于意大利、希腊裔。点突变中以 A53T 最常见。亚洲人群中报道罕见，而中国人群中未见报道。新近报道了一例携带 SNCAA53T
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2015.06.01 辉瑞报价 15 亿欧元收购 CAR-T 专业公司 Cellectis
抗原受体 T 细胞 (CAR-T)。最近几个月，开发 CAR-T 技术的公司已成为大受追捧的收购目标，因为这一技术对癌症治疗可以提供广泛应用的方法。  ...，强生在去年签署的一份协议中正支付 6.25 亿美元，以收购 MacroGenics 公司候选药物 MGD011 的权利。CAR-T 治疗方法通常包含利用患者自身的