7 月 18 日，全球首个新型类风湿关节炎口服靶向药物尚杰®（JAK 激酶抑制剂）在北京市丰台区信海科园大药房正式开售。记者采访了正在购药的张阿姨，谈起这款新型口服靶向治疗类风湿关节炎的药物，张阿姨兴奋不已。「我得类风湿关节炎将近十年了，你看我的手指关节，几乎没有变形，我每天还去跳跳广场舞、练练瑜伽，这些年工作也没耽误。之前一直听医生的，按时按量吃药接受治疗。生物制剂效果不错，就是价格稍贵、还得去医院打针，现在有了口服药，价格便宜、还不用总去医院打针，方便多了。」
「不死的癌症」
类风湿关节炎疾病也被称作「不死的癌症」，它可引发一系列症状，包括关节部位的疼痛和肿胀，其中手、足和膝盖为易发部位。该疾病的发病原因目前未知，但医学界普遍认定类风湿关节炎是一种自身免疫性疾病，由于患者的免疫系统错误地将自身正常的组织当作威胁并对其进行攻击，进而引发的一系列炎症反应。类风湿关节炎可能发生在成年后的任何年龄阶段，有类风湿关节家族史的人群、吸烟者以及女性是该疾病的高发群体，女性患者的数量是男性的三倍。据统计，全球约有 2370 万类风湿关节炎患者，中国约有 400 万患者。
「类风湿关节炎是一种严重危害人类健康、致残率很高的自身免疫性疾病。如果在病变的早期没有及时、合理地进行治疗，最终会侵犯全身各部关节，造成肌肉萎缩，关节变形。此时患者的日常生活都需人协助，关节受累较多的患者更是终日不离床褥，不能动弹而极度痛苦。所以我们一再强调要早诊断早治疗、规范化治疗类风湿关节炎。」北京协和医院风湿免疫科主任曾小峰教授说道。
早诊断早治疗 切勿随意停药减药
据曾小峰介绍，类风湿关节炎的治疗应该遵循以下的原则：首先要尽早治疗，在发病半年内尽早接受规范化的治疗；其次要强调联合治疗，既要缓解症状，又要考虑全身用药，并强调个体化治疗，根据患者的临床表现和实验室化验指标的异常程度，确定最有效的、不良反应最小的治疗方案，就是个体化的方案。最后，患者一定要建立良好的依从性，不随意停药、换药，保持定期回访，以便医生可以随时根据病情的变化及时调整用药、剂量和疗程等等。
「对于类风湿关节炎，虽然疼痛减轻，但此时关节仍有残留炎症和进行性损伤，如果这时候就急于减药或停药，极易复发。严格控制病情，使病情达到完全缓解状态，将大大降低减药后复发的可能性。完全缓解并非单以关节是否还有疼痛来衡量，而要结合关节检查和炎症指标综合评估。」曾小峰教授强调。
「革命性」类风关治疗药物进入中国
尚杰®(托法替布) 是第一个被批准用于治疗类风湿关节炎的 JAK 激酶抑制剂，可特异性阻断 JAK 通路。JAK 通路是类风湿关节炎疾病进程中重要的炎症信号传递通路，故该通路中的 JAK 激酶也被认为是治疗类风湿关节炎的有效药物作用靶点。
上世纪 90 年代， 医学界开始了对 JAK (Janus Kinase) 激酶的研究；随后即开始分子生物学研究，成功克隆、表达 JAK 激酶，并研发了相应检测方法。1996 年，通过高通量筛选发现了 JAK 激酶的先导化合物，1997 年初开始通过药物化学研发项目对其进行优化设计；3 年后，获得并提名托法替布进行深入研发。2001 年，托法替布进行了首次人体给药实验；之后历经近 16 年的临床实验研究，最终在 2012 年底，托法替布 5 mg 每日 2 次的给药方案获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准，用于治疗类风湿关节炎。
2017 年 3 月 10 日，中国首个治疗类风湿关节炎的口服 JAK 激酶抑制剂尚杰®(托法替布) 获批，为医生和倾向于口服治疗方案的类风湿关节炎患者提供了一个新的治疗选择。截至目前，托法替布已在全球 80 多个国家获批使用，累计处方患者约有 90，000 名。
随着对多种激酶在免疫激活和炎症信号通路中关键作用的认识逐渐深入，选择性激酶抑制剂已成为治疗类风湿关节炎的新策略。「JAK 激酶抑制剂可直接作用于 JAK 通路，阻止 STAT 的磷酸化、多种关键致炎细胞因子的产生、阻断细胞内类风湿关节炎的致炎细胞因子信号的传递和放大，最终阻止炎症反应；它具有高活性、高选择性的特点，使其成为治疗类风湿关节炎的新机制；其有效性和安全性与生物制剂相似，价格却比生物制剂低，并且每天只需口服两次，保存携带方便，无需患者去医院注射，可以提高患者的治疗依从性；另外，服用两周后即迅速起效，极大地满足了类风湿关节炎患者的治疗需求，为患者带来更多的临床获益。」曾小峰教授说道。
