来自德国石勒苏益格-荷尔斯泰因的基尔大学医学中心儿科教授 Möricke 主导了一项名为 AIEOP-BFM ALL 2000 的多中心协作随机对照研究，该研究通过观察诱导治疗期间给予地塞米松代替泼尼松治疗急性淋巴细胞白血病 ( acute lymphoblastic leukemia，ALL) ，假设无事件生存率和总生存率的临床获益方面设计研究，该文章发表在近期的 Blood 杂志上。
ALL 是一种异质性血液系统疾病，以骨髓、外周血及其他器官中出现未成熟的淋巴细胞异常增殖为特征，ALL 占儿童急性白血病 70%～80%，也是儿童期最常见的恶性肿瘤。
在急性淋巴细胞白血病治疗的早期时代，糖皮质激素一直是治疗 ALL 方案中的重要组成部分。传统上，泼尼松是诱导治疗方案中最为常用的糖皮质激素，地塞米松则往往应用在强化治疗方案中。
就抗炎效力方面，地塞米松要强于泼尼松约 6 倍，两者等效剂量比值约为 1：6～7，并且地塞米松的半衰期较长，可在中枢神经系统中达到更佳渗透药物浓度。鉴于应用地塞米松中枢神经系统（CNS）复发率更低，一些早期的临床试验报告建议诱导治疗期间使用地塞米松代替泼尼松治疗。
本研究开始于 2000 年，结束于 2006 年，总共登记了来自奥地利，德国，意大利和瑞士 127 个研究中心 4937 例 ALL 患者（1～17 岁），经过筛选最终纳入 3720 例。所有纳入研究的 ALL 患者早期都进行了细胞形态学、免疫分型、分子生物学及微小残留监测（MRD）方面的检测。
依据 ALL 患者细胞遗传学及分子学反应分为低危组、中危组及高危组进行分层评估，并对纳入的研究对象进行了长达 5 年的跟踪随访，本随机对照研究的主要结局指标为无事件生存率（EFS），无事件生存率定义为从诊断到最后一次随访或首次事件发生的时间。次要结局指标为总体生存期，长/短期毒性，诱导或复发治疗期相关死亡，以及诱导或巩固治疗后的 MRD 水平。
所有纳入研究的 ALL 患者在诱导治疗前进行了 7 天的泼尼松试验治疗及 1 次甲氨蝶呤（MTX）鞘内注治疗，然后随机分为两组，一组接受地塞米松 10 mg/m²/d，另一组接受泼尼松 60 mg/m²/d，两组均治疗 21 天并随后逐渐减量再进行 9 天的维持治疗。
研究结果显示，5 年的累积发病率在地塞米松组与泼尼松组分别为：10.8±0.7% 与 15.6±0.8%。在亚组分析研究中发现，地塞米松对比泼尼松治疗 T 系急性淋巴细胞白血病（T-ALL）有更为明显的优势（地塞米松 91.4±2.4%，强的松 82.6±3.2%）；复发后生存率在地塞米松组为 51.9%；泼尼松组为 65.7%，而地塞米松在 T-ALL 治疗中有较好的疗效和无病生存率。
诱导治疗期间的致死因素主要是细菌及真菌感染，在地塞米松治疗组发生率较高；股骨头坏死在地塞米松与泼尼松治疗组发生率分别为：4.3% 与 5.1%。
研究结果最终表明，尽管诱导治疗中应用地塞米松会增加治疗相关死亡率，但可显著减少 ALL 的复发率，尤其在 T 系急性淋巴细胞白血病患者中，早期疗效及无病生存率方面均明显获益。
