无疾病进展期及总体生存期的Kaplan–Meier分析
多发性骨髓瘤患者接受自体造血干细胞移植后进行来那度胺维持治疗能否延缓疾病进展，这一问题在医学界还存在争议。美国罗斯威尔公园癌症学会的Philip L. McCarthy博士等人对这一课题进行了深入研究，他们认为来那度胺可显著延长干细胞移植术后多发性骨髓瘤患者的总体生存期，相关论文发表在国际权威杂志NEJM2012年5月10日在线版。
在2005年4月至2009年7月之间，研究者纳入了460名年龄小于71岁的接受干细胞移植术后100天病情稳定或有边缘，部分或完全反应的患者，并随机指定接受来那度胺或安慰剂维持治疗，直到疾病进展中止治疗。来那度胺的起始剂量为10 mg每天（范围，5至15）。
2009年一项计划内临时分析显示这一药物研究非盲试验证实来那度胺维持治疗可显著性延长疾病进展。研究者发现，20%的来那度胺组患者和44%的安慰剂组患者存在疾病进展现象或死亡(P<0.001)；在安慰剂组剩余的128名患者和无疾病进展的患者中，有86名获益于来那度胺。在34月的中位随访期内，231名来那度胺组患者中有86名(37%)，229名安慰剂组患者中的132名(58%)出现疾病进展或死亡现象。来那度胺组患者疾病进展延缓的中位时间为46月而安慰剂组则为27月(P<0.001)。来那度胺组有35名患者(15%)，安慰剂组有53名患者(23%)死亡(P=0.03)。来那度胺组患者更多的出现3至4度血液学不良事件或3级非血液学不良事件（两组比较均P<0.001）。来那度胺组有18名患者(8%)出现原发癌复发现象(8%)，而安慰剂组则为6名(3%)。
研究人员由此得出结论，骨髓瘤患者接受造血干细胞移植术后100天开始来那度胺维持治疗与更多的毒性事件及肿瘤复发相关，但也可以显著性延缓疾病进展时间并显著性延长总体生存期。
