无本之木 wrote：邱录贵教授，您好，我是丁香园网友，我想请教一个问题：
随着新药的应用，越来越多的骨髓瘤患者取得了完全缓解，甚至是严格的完全缓解，并且缓解期越来越长。那么，将来骨髓瘤是不是可以成为一种潜在的可以治愈的疾病呢？是不是可以采取类似于急性白血病的治疗模式，多药联合、大剂量化疗、双次移植的治疗模式？还是，仍然把骨髓瘤看做是不可治愈的疾病，姑息治疗控制疾病发展为主？
邱录贵教授：各位朋友，过年好！
非常高兴有这么多同道关注这个讲座。很抱歉，因为节前一直很忙，没有及时回复你们提出的问题。现在趁春节假日，回复各位提出的问题。
这位医生提出的问题非常好。
的确，随着免疫调节剂沙利度胺、莱那度胺和蛋白酶体抑制剂硼替佐咪等新药的应用，多发性骨髓瘤的疗效得到显著提高。目前，新药联合化疗后进行自体造血干细胞移植的CR率可以到达50%左右，中位PFS达到4～5年，OS预期可以达到7-8年，部分患者有可能获得长期生存。但从总体而言，MM仍然是难于完全治愈的肿瘤，当然随着更多新药的应用及整体治疗技术的改善，我们可以相信MM会是潜在可以治愈的肿瘤。
对于MM患者治疗策略，需要根据患者的年龄、身体条件、预后以及经济承受能力等综合分析，在规范化的基础上为患者提出个体化治疗策略。
对于年轻（通常<65岁）、一般状态好的患者，现在的治疗策略是：新药联合化疗诱导3～4疗程，到达VGPR以上者动员造血干细胞进行自体造血干细胞移植，自体造血干细胞移植后进行进行维持治疗。至于进行单次移植还是双次移植，目前多数主张对于一次移植后达到nCR以上者不必进行二次移植，特别是对没有高危因素的预后良好患者。多数学者仍主张在移植后进行维持治疗，但维持治疗的最佳方案和时间，目前尚无定论。我们的做法是：对于非高危患者，一次移植后达到nCR以上者，不进行二次移植，维持治疗药物包括：沙利度胺、强的松和干扰素，依据缓解程度选择1-2种药物，每半年交替，CCR一年者停药观察。高危患者积极推荐进行二次移植，维持治疗选择2种药物联合，有条件者每3-6月进行一次巩固治疗，CCR 2年后停药观察。
对于年龄在50岁以下、高危（特别是P53缺失者）同时有合适同胞供者的患者，目前的最佳治疗策略应该是诱导治疗后进行自体+减低预处理剂量的异基因移植的联合移植（ASCT+NBMT)。2009年ASH会议上几篇报告显示前景令人鼓舞。可能是治愈部分MM的策略。
对于年轻患者，治疗的目的是争取高质量的缓解，进而达到长期生存，并朝治愈努力。美国小石城Barlogie小组提出的整体治疗策略是一个可以使部分患者达到潜在治愈目的的策略，我们中心现在的方案就是参照TT3方案结合我们的实际而制定的。
对于老年患者(>65岁）或无条件进行造血干细胞移植治疗的患者，治疗的目的是在提高生存质量的前提下，争取高质量的缓解，从而到达进一步延长患者的生存期的目的。当然对于一般状态很差的晚期患者，姑息治疗可能是最佳选择。
以上回复供各位参考。
alandream wrote：尊敬的邱录贵教授您好，我是丁香园网友，听过您关于骨髓瘤TT系列的精彩讲座。
最近遇到的几个患者的治疗问题，就是对于一个已经进入尿毒症需要每周3次血液透析的患者，不同的药物都有可能被血液透析不同程度地干扰，您如何处理？
另外：有无新药针对骨髓瘤微环境作用？
另外，瞎琢磨的一个问题，原来看到过骨髓瘤干细胞表面有CD20表达，那么在治疗或者移植时能否用美罗华净化或者治疗？
邱录贵教授：对于已进入尿毒症期MM患者的处理，的确比较棘手。
一般而言目前首选的药物是地塞米松，透析的同时可以应用万珂。因此，这类患者目前比较好的方案就是BD方案。为了减少透析对药物浓度的影响，最好选择在完成透析后给药。在应用万珂时需要注意的是，一部分MM对万珂非常敏感，用药后发生肿瘤溶解综合症，加重肾功能损害。我们的做法是先单用地塞米松20-30mg/d X 4, 减轻肿瘤负荷后再用BD方案。
目前针对MM的新药研发进展很快，已有针对IL-6、VEGF、TNF、RANK-L等骨髓微环境分子的靶向药物及HDAC抑制剂正在进行I-III期临床试验。
MM干细胞或祖细胞的表面标记尚不明确，CD20在少数MM细胞中有表达，这部分患者可以考虑应用CD20单抗治疗。但已有资料显示效果十分有限。
以上意见供参考。
minisoldier wrote：邱录贵教授，您好，我是丁香园网友，我想请教一个问题：
对于基层病人，无经济条件应用万珂和进行自体移植，沙利度胺+地塞米松能否作为一线方案进行治疗？沙利度胺的合适剂量是多少？疗程多长？谢谢！
邱录贵教授：
可以目前说在我国能够接受万珂以及将要上市的莱那度胺这两个新药治疗患者仍是少数。因此，沙利度胺是我国MM患者能够选择的主要新药。目前以沙利度胺为基础的一线治疗方案包括：DT、MPT、VADT、CDT(CTX+DT)、DT-MEL等。VADT适合住院患者，其它方案适合门诊患者。标准DT及CDT、DT-MEL方案由于激素量大，应注意感染等副作用，我门诊病人DXM改为低剂量，即每周40mg（d1,或20mg d1,d2).沙利度胺剂量现主张100～200，qN.这几个方案4-6周为1疗程，可以持续应用到18个月。要定期监测疗效和服作用，及时调整。
wangshuaix4 wrote：
有个病人明确诊断多发性骨髓瘤，存活10年，多次化疗，今次病情变化后万珂化疗后诉气促、乏力，下床大小便后，血氧饱和度降至80几，查血气只有60几，后反复高热，抗生素控制无效，会不会有肺栓塞的可能，能完全排除吗？
邱录贵教授：
如果这位患者出现的这些症状是在应用万珂之后，经过影像学、病原学及抗生素治疗等可以除外感染的话，首先要考虑的是药物性肺损伤，主要是万珂导致的，机理目前不清楚。影像学主要表现为肺间质的改变，激素治疗有效，大多应用甲基强的松龙40-80mg，一周左右即可缓解。但严重及处理不及时可以危及生命。
目前国内外均有这方面得报告，国内我们首先在白血病淋巴瘤杂志2008年报告。
以上意见供参考。
hzj197610 wrote:邱录贵教授，您好，我是丁香园网友，我想请教一个问题：
1、以急性肾衰为首发表现的多发性骨髓瘤患者如何选择化疗药物和化疗时机？有哪些可以预测患者肾功能能否恢复的指标？
2、有意进行干细胞移植的患者，诱导治疗是否一定要追求CR，未达到CR的患者进行ASCT对移植的效果影响大吗？谢谢！
邱录贵教授：
有不少（20～30%）的患者因为肾功能损害及相关症状就诊于肾病科，易误诊和延误诊治。多数MM的肾功能损害是慢性，少数可以是急性肾衰。一般而言，急性肾衰在MM本病治疗后有效后，肾功能可以恢复正常，而慢性肾衰如果发现和治疗晚的话，即使本病治疗有效也不能完全恢复肾功能，恢复比例在30%-60%不等。目前尚无特异指标预测肾功能恢复，但与治疗反应成明显相关。
病人诊断后应尽早治疗，如需要透析，可在透析同时进行治疗。方案优选：大剂量地塞米松和BD方案。
干细胞移植患者诱导治疗达到VGPR以上进行移植较好，移植前的治疗反应与移植后的长期疗效有相关性。当然对于诱导治疗无效者，造血干细胞移植是有效的解救治疗手段。
